Objectifs de l’étude
En 2017, Rare Patient Voice a élaboré et mis en œuvre une étude de marché sur les perceptions des groupes de défense des patients atteints de maladies rares ainsi que leur rôle dans le processus de guérison et de traitement. Les chercheurs souhaitaient également connaître les opinions des aidants et des patients concernant les partenariats des groupes de défense des patients dans le cadre des activités des sociétés pharmaceutiques.
Les questions concernaient trois domaines principaux, à savoir : le rôle des groupes de défense des patients dans le diagnostic et le traitement des patients, la capacité des groupes de défense des patients à atteindre leurs objectifs respectifs et les avantages et les inconvénients des partenariats entre les groupes de défense des patients et les sociétés pharmaceutiques.
L’objectif de l’étude était de mieux connaître le niveau d’implication et de soutien que les groupes de défense des patients apportent aux patients et aux aidants. Elle visait également à identifier les difficultés qui empêchent ces groupes d’atteindre leurs objectifs et les solutions qui pourraient les aider à surmonter ces difficultés.
Résumé de l’étude
L’étude a interrogé 3 455 répondants (2 344 patients, 757 aidants, 326 personnes ayant à la fois le rôle de patient et d’aidant, et 28 personnes n’étant ni l’un ni l’autre) et elle a été menée du 30 mars au 7 avril 2017. Les chercheurs et les répondants étaient tous basés aux États-Unis.
Grâce à ce groupe de répondants, les chercheurs ont pu obtenir le retour d’expérience de personnes représentant plus de 150 maladies (des patients ou des aidants de patients ayant reçu un diagnostic correspondant à plus de 150 maladies rares) et plus de 800 groupes de défense des patients.
L’étude a été menée en trois parties :
Implication au sein des groupes de défense des patients
Sur les 3 341 personnes interrogées au sujet de leur implication au sein d’un groupe de défense des patients pour les maladies rares, 46 % ont répondu oui et 54 % ont répondu non.
Seules 1 825 personnes interrogées ont répondu à la question complémentaire cherchant à savoir pourquoi ils ne collaborent pas avec un groupe de défense des patients. Parmi elles, seules 48,5 % ont reconnu ne connaître aucun groupe pertinent (pour leur maladie ou la maladie d’un proche). 26 % des répondants ont indiqué ne pas avoir le temps d’en chercher un, alors que 19,5 % d’entre eux disposaient d’autres moyens de soutien et ne ressentaient pas le besoin de rechercher des groupes de défense des patients.
Étonnamment, 17,2 % des personnes ayant répondu à cette question ont trouvé que la collaboration avec des groupes de défense des patients n’était pas pratique et 12,1 % ont indiqué qu’elles préféraient faire face seules aux difficultés du traitement et de la prise en charge des patients atteints de maladies rares.
Cette même question a également révélé les problèmes auxquels quelques personnes ont été confrontées avec les groupes de défense des patients. Plus de 5 % d’entre elles ont estimé qu’elles ne recevaient pas le soutien nécessaire aux patients et aux aidants, 1,2 % n’étaient pas d’accord avec les objectifs du groupe de défense des patients qu’elles connaissaient et 0,9 % ne s’entendaient pas bien avec un membre du personnel du groupe de défense des patients.
Capacité du groupe de défense des patients
La plupart les personnes interrogées ont reconnu l’importance des groupes de défense des patients dans la sensibilisation et la communication d’informations sur les maladies rares. Sur les 3 016 personnes ayant répondu à cette question, 94 % ont estimé que ces groupes sont utiles aux patients et 93 % ont indiqué qu’ils sont une source d’information fiable pour les patients et leurs familles.
La majorité des personnes ayant répondu à l’étude ont également reconnu que les groupes de défense des patients pourraient sensibiliser la population générale à des maladies spécifiques, aider les patients à trouver des spécialistes et des médecins, fournir des informations concernant les essais cliniques en cours et faire valoir les droits des patients auprès du gouvernement concernant l’aide sociale qui leur est apportée.
Partenariats avec les sociétés biopharmaceutiques
Parmi les personnes interrogées afin de savoir si elles étaient favorables à la collaboration des groupes de défense des patients avec les sociétés biotechnologiques qui développent des médicaments pour les maladies rares, 55,1 % ont répondu par l’affirmative. Seules 9,7 % y étaient opposées, alors que 35,2 % étaient indécises.
Les répondants qui y étaient favorables étaient motivés par le besoin de trouver un traitement efficace pour leur maladie ou la maladie de leur proche. Ils estimaient aussi que les groupes de défense des patients étaient bien placés pour aider les sociétés biotechnologiques, car ils connaissent les besoins des patients. Ils justifiaient également leur point de vue favorable aux partenariats sachant que ces derniers pouvaient diminuer le coût des traitements pour les patients.
Quant aux raisons motivant l’opposition, elles étaient diverses. Certains répondants ont insisté sur le fait que les groupes de défense des patients ne devraient pas avoir de parti pris concernant les options de traitement. D’autres s’inquiétaient que la cupidité des entreprises l’emporte sur tous les efforts du développement du médicament, transformant les recherches scientifiques en programmes destinés à générer des profits. Toutefois, seuls 12 % des 2 867 répondants ont indiqué que les partenariats entre les groupes de défense des patients et les sociétés pharmaceutiques avaient totalement échoué. 38 % considéraient qu’ils ont « quelque peu réussi », alors que 50 % étaient incertains.
Conclusion et recommandations
Les conclusions de l’étude ont révélé que même si les groupes de défense des patients atteints de maladies rares étaient reconnus pour leurs efforts dans la sensibilisation aux maladies rares au sein de la communauté, la plupart des gens n’avaient toujours pas connaissance de leur existence et de l’aide qu’il peuvent apporter aux patients et aux aidants.
Outre la sensibilisation à leurs objectifs, les organisations de soutien doivent s’efforcer de mieux informer la communauté au sujet de leur rôle dans le développement des médicaments. Ils doivent également rassurer les patients et les aidants que leurs motivations dans le cadre des partenariats avec les sociétés biotechnologiques ne sont pas liées à des intérêts financiers, qu’ils resteront impartiaux et indépendants, et que le bien-être des patients demeure leur priorité.
