Obiettivi dello studio
Nel 2017, Rare Patient Voice ha finanziato e condotto un’indagine di ricerca di mercato sulle percezioni dei gruppi di supporto ai pazienti con malattie rare e sul loro ruolo nel processo di recupero e trattamento. I ricercatori volevano conoscere anche le opinioni di caregiver e pazienti in merito alla collaborazione con tali gruppi nelle attività delle aziende farmaceutiche.
Le domande coprivano tre aree principali; vale a dire, il ruolo dei gruppi di supporto nella diagnosi e nel trattamento dei pazienti, le prestazioni dei gruppi di supporto nella realizzazione dei rispettivi obiettivi e i vantaggi e gli svantaggi delle partnership tra gruppi di supporto e aziende farmaceutiche.
L’obiettivo dello studio era quello di far luce sul livello di coinvolgimento e supporto che i gruppi di supporto offrono a pazienti e caregiver. Inoltre, si prefiggeva di identificare i problemi che impediscono a questi gruppi di adempiere alle loro attività e le soluzioni che possono aiutarli a superare quelle sfide.
Riepilogo dello studio
Il sondaggio ha visto la partecipazione di 3.455 intervistati (2.344 pazienti; 757 caregiver; 326 pazienti e caregiver, e 28 che non erano né pazienti né caregiver) ed è stato condotto dal 30 marzo al 7 aprile 2017. Tutti i ricercatori e gli intervistati provenivano dagli Stati Uniti.
Grazie a questo pool di intervistati, i ricercatori hanno ricevuto feedback da individui che rappresentano oltre 150 categorie di malattie (pazienti o caregiver di pazienti con diagnosi di oltre 150 malattie rare) e oltre 800 gruppi di supporto.
Il sondaggio è stato condotto in tre parti:
Coinvolgimento nei gruppi di supporto
Alla domanda “Partecipa a un gruppo di tutela dei diritti di pazienti con malattie rare?”, dei 3.341 intervistati, il 46% ha risposto sì e il 54% no.
Alla domanda di approfondimento sul motivo per cui non collaborassero con un gruppo di supporto, solo 1.825 intervistati hanno risposto. Tra questi, il 48,5% ha ammesso di non conoscere alcun gruppo rilevante (relativo alla propria malattia o a quella di una persona cara). Il 26% ha dichiarato di non avere tempo per cercarne uno, mentre il 19,5% aveva altre opzioni di supporto esistenti e non ha ritenuto necessario cercare gruppi di supporto.
Curiosamente, il 17,2% degli intervistati riteneva che lavorare con i gruppi di supporto fosse inopportuno e il 12,1% ha affermato che preferirebbe affrontare le sfide del trattamento e fornire assistenza ai pazienti con malattie rare da sé, senza altri aiuti.
La stessa domanda ha anche rivelato alcuni problemi riscontrati dalle persone con i gruppi di supporto. Oltre il 5% ritiene che tali gruppi non forniscano il supporto di cui i pazienti e i caregiver hanno bisogno; l’1,2% non era d’accordo con gli obiettivi del gruppi di supporto di cui era a conoscenza e lo 0,9% si è scontrato con lo staff di un gruppo di supporto.
Prestazioni dei gruppi di supporto
La maggior parte delle persone ha riconosciuto l’importanza dei gruppi di supporto per quanto riguarda la sensibilizzazione e l’informazione sulle malattie rare. Dei 3.016 intervistati che hanno risposto a questa domanda, il 94% ritiene che siano stati di aiuto ai pazienti e il 93% ha affermato di considerarli una fonte affidabile di informazioni per i pazienti e le loro famiglie.
La maggior parte degli intervistati ha inoltre riconosciuto che i gruppi di supporto potrebbero aiutare a educare il pubblico su malattie specifiche, aiutare i pazienti a trovare specialisti e medici, fornire informazioni sugli studi clinici in corso e sostenere presso le autorità governative la necessità di fornire assistenza ai pazienti.
Partnership con le aziende biofarmaceutiche
Alla domanda “È a favore di gruppi di supporto che collaborano con aziende biotecnologiche allo sviluppo di farmaci per le malattie rare?”, il 55,1% degli intervistati si è detto favorevole. Solo il 9,7% ha affermato di essere contro, mentre il 35,2% non era sicuro della questione.
Coloro che si sono dichiarati favorevoli erano spinti dalla necessità di trovare un trattamento efficace per la propria malattia o per la patologia di una persona cara. Ritenevano anche che i gruppi di supporto fossero nella posizione migliore per aiutare le aziende biotecnologiche perché sanno di cosa hanno bisogno i pazienti nel corso del loro trattamento. Sapere che queste partnership potrebbero anche ridurre il costo del trattamento a carico dei pazienti è stato un altro fattore a loro favore.
D’altra parte, i motivi dell’opposizione erano vari. Alcuni hanno insistito sul fatto che i gruppi di supporto dovrebbero essere imparziali rispetto alle opzioni di trattamento. Altri temevano che l’avidità delle multinazionali potesse invalidare tutti gli sforzi profusi per lo sviluppo di farmaci, trasformandoli in schemi di profitto. Tuttavia, solo il 12% dei 2.867 intervistati ha affermato che le partnership tra gruppi di supporto e aziende farmaceutiche non avevano avuto alcun successo. Il 38% riteneva che avessero riscosso un “certo successo”, mentre il 50% era indeciso.
Risultati e raccomandazioni
I risultati dello studio hanno rivelato che, sebbene bisognasse rendere merito ai gruppi di supporto ai pazienti con malattie rare per i loro sforzi nel sensibilizzare la comunità sulle malattie rare, molte persone erano ancora all’oscuro della loro esistenza e dell’aiuto che potevano fornire a pazienti e caregiver.
Oltre a sensibilizzare sui propri obiettivi, le organizzazioni di supporto devono profondere maggiori sforzi per informare la comunità sul loro ruolo nello sviluppo di farmaci. Devono inoltre rassicurare pazienti e caregiver sul fatto che le loro collaborazioni con le aziende biotecnologiche non sono orientate al profitto, che rimarranno imparziali e indipendenti e che il benessere dei pazienti sarà sempre la loro priorità.
