Studienziele
Im Jahr 2017 finanzierte und führte Rare Patient Voice eine Marktforschungsumfrage darüber durch, wie Interessengruppen für Patienten mit seltenen Erkrankungen wahrgenommen werden und welche Rolle sie beim Genesungs- und Behandlungsprozess spielen. Darüber hinaus wollten die Forscher wissen, was Betreuer und Patienten von der Partnerschaft zwischen Interessengruppen und den Aktivitäten der Pharmaunternehmen hielten.
Die Fragen umfassten drei Hauptbereiche: die Rolle der Interessengruppen bei der Diagnose und Behandlung von Patienten, die Leistung der Interessengruppen bzw. erreichen sie ihre jeweiligen Ziele und die Vorteile und Nachteile von Partnerschaften zwischen Interessengruppen und Pharmaunternehmen.
Ziel der Studie war es, Klarheit darüber zu gewinnen, wie viel Engagement und Unterstützung Interessengruppen ihren Patienten und Betreuern anbieten. Die Studie wollte zudem Problembereiche identifizieren, die diese Gruppen vom Erreichen ihrer Ziele abhielten, sowie Lösungen ermitteln, um diese Herausforderungen zu überwinden.
Zusammenfassung der Studie
Die Umfrage wurde vom 30. März bis 7. April 2017 mit 3.455 Teilnehmern (2.344 Patienten, 757 Betreuer, 326 Patienten und Betreuern und 28 Personen, die weder Patient noch Betreuer waren) durchgeführt. Alle Forscher und Teilnehmer waren aus den Vereinigten Staaten.
Von diesem Teilnehmerpool erhielten die Forscher Feedback von Personen mit über 150 Erkrankungen (Patienten oder Betreuer von Patienten, die mit insgesamt über 150 seltenen Erkrankungen diagnostiziert wurden) und von über 800 Interessengruppen.
Die Umfrage wurde in drei Teilen durchgeführt:
Über die Zusammenarbeit mit Interessengruppen
Von den 3.341 Befragten antworteten auf die Frage, ob sie Mitglied einer Interessengruppe sind, die Patienten mit seltenen Erkrankungen unterstützt, 46 % mit „ja“ und 54 % mit „nein“.
Als wir daraufhin wissen wollten, warum sie nicht mit einer Interessengruppe zusammenarbeiteten, erhielten wir nur von 1.825 Befragten eine Antwort. Davon gaben 48,5 % zu, dass sie keine relevante Gruppe kannten (für ihre Erkrankung oder die eines Familienmitglieds). 26 % gaben an, dass sie keine Zeit hatten, um nach einer Gruppe zu suchen, während weiteren 19,5 % andere Unterstützungsoptionen zur Verfügung standen und sie nicht die Notwendigkeit sahen, nach Interessengruppen zu suchen.
Erstaunlicherweise dachten 17,2 % der Befragten, dass die Zusammenarbeit mit Interessengruppen unpraktisch sei, und 12,1 % gaben an, dass sie die Herausforderungen der Behandlung und Versorgung von Patienten mit seltenen Erkrankungen lieber selbst bewältigen wollten.
Diese Frage offenbarte auch einige Probleme, die manche Befragte mit Interessengruppen hatten. Über 5 % waren der Ansicht, dass sie Patienten und Betreuern nicht die erforderliche Unterstützung bieten, 1,2 % stimmten den Zielen der ihnen bekannten Interessengruppe nicht zu und 0,9 % hatten persönliche Unstimmigkeiten mit Mitarbeitern einer Interessengruppe.
Über die Leistungen von Interessengruppen
Die meisten Befragten bestätigten, dass Interessengruppen wichtig sind, wenn es darum geht, das Bewusstsein über seltene Erkrankungen zu schärfen und um zu informieren. Von den 3.016 Befragten, die diese Frage beantworteten, waren 94 % der Ansicht, dass Interessengruppen Patienten unterstützten, und 93 % gaben an, dass diese Gruppen für Patienten und Familien zuverlässige Informationsquellen darstellten.
Die meisten Umfrageteilnehmer gaben an, dass Interessengruppen die Öffentlichkeit über bestimmte Erkrankungen informieren, Patienten auf Fachärzte hinweisen, Informationen über aktuelle klinische Studien bereitstellen und die Interessen der Patienten gegenüber der Regierung vertreten können.
Über Partnerschaften mit Biopharma-Unternehmen
Bei der Frage, ob Interessengruppen mit Biotech-Unternehmen zusammenarbeiten sollten, um Medikamente für seltene Erkrankungen zu entwickeln, befürworteten dies 55,1 % der Befragten. Nur 9,7 % waren dagegen, während 35,2 % sich diesbezüglich nicht sicher waren.
Jene, die es befürworteten, waren von dem Bedürfnis getrieben, eine effektive Behandlung für ihre eigene Erkrankung oder die eines Familienmitglieds zu finden. Darüber hinaus waren sie der Ansicht, dass Interessengruppen am besten positioniert seien, um Biotech-Unternehmen zu unterstützen, weil sie die Bedürfnisse der Patienten während ihrer Behandlung am besten kennen würden. Auch das Wissen, dass diese Partnerschaften die Behandlungskosten für Patienten reduzieren können, war ein Faktor für die positive Reaktion auf solche Partnerschaften.
Auf der anderen Seite waren die Gründe, die gegen eine Zusammenarbeit sprachen, vielfältig. Einige bestanden darauf, dass Interessengruppen keinerlei Einfluss auf die Behandlungsoptionen haben sollten. Andere fürchteten, dass die Profitgier der Unternehmen alle Bemühungen um die Entwicklung von Medikamenten als wissenschaftliches Bestreben in eine reine Gewinnwirtschaft verwandeln würde. Dennoch gaben nur 12 % der 2.867 Befragten an, dass Partnerschaften zwischen Interessengruppen und Pharmaunternehmen überhaupt nicht erfolgreich seien. 38 % meinten, dass sie „einigermaßen erfolgreich“ seien, während 50 % dies als unentschieden bewerteten.
Erkenntnisse und Empfehlungen
Die Ergebnisse der Studie zeigten, dass den Interessengruppen für Patienten mit seltenen Erkrankungen ihre Bemühungen angerechnet werden, die Gemeinschaft über seltene Erkrankungen zu informieren, dass aber trotzdem viele die Gruppen nicht kannten und nicht wussten, wie diese Patienten und Betreuer unterstützen können.
Abgesehen von der Sensibilisierung für ihre Ziele, müssen sich Interessengruppen vermehrt darum bemühen, die Gemeinschaft über ihre Rolle in der Entwicklung von Medikamenten zu informieren. Darüber hinaus ist es wichtig, Patienten und Betreuer davon zu überzeugen, dass ihre Motivation für die Zusammenarbeit mit Biotech-Unternehmen nicht von Profit geleitet ist, dass sie objektiv und unabhängig bleiben, und dass für sie das Wohlbefinden der Patienten Priorität hat.
