Objetivos del estudio
En 2017, Rare Patient Voice financió y realizó un estudio de mercado sobre las percepciones de los grupos de apoyo a pacientes con enfermedades raras y sus funciones en el proceso de recuperación y tratamiento. Los investigadores también querían conocer las opiniones de los cuidadores y los pacientes sobre la colaboración de los grupos de apoyo en las actividades de las empresas farmacéuticas.
Las preguntas abarcaban tres áreas principales, el papel de los grupos de apoyo en el diagnóstico y el tratamiento de los pacientes, la actuación de los grupos de apoyo en la realización de sus respectivos objetivos y las ventajas y desventajas de las asociaciones entre los grupos de apoyo y las empresas farmacéuticas.
El objetivo del estudio era aclarar el nivel de participación y apoyo que estos grupos ofrecen a los pacientes y cuidadores. También se pretendía identificar los problemas que impiden a estos grupos cumplir con sus objetivos y las soluciones que pueden ayudarles a superar esos retos.
Resumen del estudio
La encuesta contó con 3455 encuestados (2344 pacientes, 757 cuidadores; 326 pacientes y cuidadores, y 28 personas que no eran ninguno de los dos), y se realizó del 30 de marzo al 7 de abril de 2017. Todos los investigadores y encuestados eran de Estados Unidos.
A partir de este grupo de encuestados, los investigadores pudieron obtener información de personas que representaban más de 150 enfermedades (pacientes o cuidadores de pacientes diagnosticados con más de 150 enfermedades raras) y más de 800 grupos de apoyo.
La encuesta se realizó en tres partes:
Sobre la participación con los grupos de apoyo
De los 3341 encuestados que respondieron a la pregunta de si participaban en un grupo que apoyara a pacientes con enfermedades raras, el 46 % dijo que sí y el 54 % que no. A la siguiente pregunta sobre por qué no trabajaban con un grupo de apoyo, solo respondieron 1825 encuestados. Entre ellos, el 48,5 % admitió que no conocía ningún grupo relevante (relacionado con su enfermedad o la de un ser querido). El 26 % dijo que no tenía tiempo para buscar uno, mientras que el 19,5 % tenía otras opciones de apoyo existentes y no tenía la necesidad de buscar grupos de apoyo.
Curiosamente, el 17,2 % de los encuestados para esta pregunta consideraron que no les resultaba cómodo trabajar con grupos de apoyo, y el 12,1 % dijo que prefería enfrentarse a los retos del tratamiento y la asistencia de los pacientes con enfermedades raras por su cuenta.
La misma pregunta también reveló algunos problemas que algunas personas tenían con los grupos de apoyo. Más del 5 % consideraba que estos grupos no dan el apoyo que necesitan los pacientes y los cuidadores, el 1,2 % no estaba de acuerdo con los objetivos del grupo de apoyo que conocía y el 0,9 % tenía conflictos personales con el personal de un grupo de apoyo.
Sobre las capacidades de los grupos de apoyo
La mayoría de las personas reconocieron la importancia de los grupos de apoyo al crear concienciación y divulgar información sobre las enfermedades raras. De los 3016 que respondieron a esta pregunta, el 94 % cree que son útiles para los pacientes y el 93 % dice que son fuentes de información fiables para los pacientes y sus familias.
La mayoría de los encuestados también reconocieron que los grupos de apoyo podían ayudar a educar a la población sobre enfermedades específicas, ayudar a los pacientes a encontrar especialistas y médicos, proporcionar información sobre los ensayos clínicos actuales y promover el bienestar de los pacientes ante el gobierno.
Sobre las asociaciones con empresas biofarmacéuticas
Cuando se les preguntó si estaban a favor de que los grupos de apoyo trabajaran con empresas de biotecnología en el desarrollo de medicamentos para las enfermedades raras, el 55,1 % de los encuestados dijo que estaba a favor. Solo el 9,7 % se opone, mientras que el 35,2 % no está seguro.
Los que estaban a favor estaban motivados por la necesidad de encontrar un tratamiento eficaz para su propia enfermedad o la de sus seres queridos. También creían que los grupos de apoyo eran los más adecuados para ayudar a las empresas de biotecnología porque sabían lo que los pacientes necesitaban a lo largo de su tratamiento. El conocimiento de que estas asociaciones también podrían reducir el coste del tratamiento para los pacientes fue otro factor que hizo que estas asociaciones fueran favorables.
Por otra parte, los motivos de la oposición fueron variados. Algunos insistieron en que los grupos de apoyo no deberían tener prejuicios sobre las opciones de tratamiento. A otros les preocupaba que la ambición de las empresas dominara todos los esfuerzos de desarrollo de fármacos, convirtiendo los esfuerzos científicos en tramas de generación de beneficios. Sin embargo, solo el 12 % de los 2867 encuestados dijo que las asociaciones entre grupos de apoyo y empresas farmacéuticas no habían tenido ningún éxito. El 38 % creía que habían tenido «algo de éxito», mientras que el 50 % estaba indeciso.
Resultados y recomendaciones
Los resultados del estudio revelaron que, aunque los grupos de apoyo a pacientes con enfermedades raras estaban siendo reconocidos por sus esfuerzos en el ámbito de la concienciación sobre las enfermedades raras en la comunidad, muchos todavía no eran conscientes de ellos y de la ayuda que podían prestar a pacientes y cuidadores.
Además de concienciar sobre sus objetivos, las organizaciones de apoyo tienen que esforzarse más en informar a la comunidad sobre su papel en el desarrollo de medicamentos. También deben asegurar a los pacientes y a los cuidadores que sus motivaciones para asociarse con empresas biotecnológicas no son lucrativas, que seguirán siendo imparciales e independientes y que el bienestar de los pacientes será su prioridad.
